Los investigadores buscaron medicamentos existentes, buscando posibles tratamientos para los síntomas centrales del trastorno del espectro autista. El más prometedor que encontraron se llama loperamida, mejor conocido por el nombre de marca Imodium, que se usa comúnmente para la diarrea.
El estudio es el primero en utilizar redes de interacción de proteínas para estudiar si los medicamentos existentes podrían tratar el autismo, encontrando potencial en un medicamento antidiarreico común.
Actualmente no existen tratamientos efectivos para los síntomas centrales del trastorno del espectro autista (TEA), como las dificultades para socializar y comunicarse. Un nuevo estudio utiliza una red de interacción de proteínas basada en computadora para identificar si los medicamentos existentes podrían proporcionar un nuevo enfoque de tratamiento. Los investigadores descubrieron que un medicamento antidiarreico común puede tener potencial para tratar las dificultades sociales asociadas con el TEA.
¿Puedes enseñarle nuevos trucos a una vieja droga? Los tratamientos farmacológicos para los síntomas centrales del trastorno del espectro autista (TEA) no están disponibles actualmente. Sin embargo, ¿podría un fármaco existente proporcionar un nuevo tratamiento, incluso si anteriormente no tenía asociación con los TEA? Esta fue la pregunta que se hizo un nuevo estudio que se publicó el 12 de septiembre en la revista Fronteras en Farmacología. Los investigadores utilizaron un modelo informático que abarca las proteínas involucradas en los TEA y la forma en que interactúan.
Identificaron candidatos potenciales para tratar el TEA al observar cómo los diferentes medicamentos afectaban a las proteínas del sistema. Un fármaco antidiarreico de uso común llamado loperamida fue el candidato más prometedor, y los investigadores tienen una hipótesis interesante sobre cómo podría funcionar para tratar los síntomas del TEA. Algunos de los síntomas más comunes del TEA involucran dificultades con la interacción social y la comunicación.
“Actualmente no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de los déficits de comunicación social, el principal síntoma del TEA”, dijo la Dra. Elise Koch. Es la autora principal del estudio y becaria postdoctoral en el Instituto de Medicina Clínica de la[{” attribute=””>University of Oslo. “However, most adults and about half of children and adolescents with ASD are treated with antipsychotic drugs, which have serious side effects or lack efficacy in ASD.”
Repurposing drugs as new treatments
In an effort to find a new way to treat ASD, the researchers turned to drug repurposing. This involves exploring existing drugs as potential treatments for a different condition. There are many benefits to this approach, as there is often extensive knowledge about existing drugs in terms of their safety, side effects, and the biological molecules that they interact with inside the body.
Loperamide is a medicine to treat short-term diarrhea or irritable bowel syndrome (IBS). It is more commonly known by the brand name Imodium, and is available over-the-counter (nonprescription). It is on the World Health Organization’s List of Essential Medicines.
To identify new treatments for ASD, the scientists used a computer-based protein interaction network. Such networks encompass proteins and the complex interactions between them. It is important to account for this complexity when studying biological systems, as affecting one protein can often have knock-on effects elsewhere.
The investigators constructed a protein interaction network that included proteins associated with ASD. By investigating existing drugs and their interaction with proteins in the network, the team identified several candidates that counteract the biological process underlying ASD.
The most promising drug is called loperamide, which is commonly used for diarrhea. Although it might seem strange that an anti-diarrheal drug could treat core ASD symptoms, the scientists have developed a hypothesis about how it may work.
From an upset gastrointestinal system to ASD
Loperamide binds to and activates a protein called the μ-opioid receptor, which is normally affected by opioid drugs, such as morphine. Along with the effects that you would normally expect from an opioid drug, such as pain relief, the μ-opioid receptor also affects social behavior.
In previous studies, genetically engineered mice that lack the μ-opioid receptor demonstrated social deficits similar to those seen in ASD. Interestingly, drugs that activate the μ-opioid receptor helped to restore social behaviors.
These results in mice highlight the tantalizing possibility that loperamide, or other drugs that target the μ-opioid receptor, may represent a new way to treat the social symptoms present in ASD. However, further work is required to test this hypothesis. In any case, the current study demonstrates the power of assuming that old drugs may indeed learn new tricks.
Reference: “Drug repurposing candidates to treat core symptoms in autism spectrum disorder” by Elise Koch and Ditte Demontis, 12 September 2022, Frontiers in Pharmacology.
DOI: 10.3389/fphar.2022.995439
